Учени разработиха метод за деактивиране на ДНК на вируса на хепатит В без разрязване на генома — чрез епигенетично редактиране. В предклинични експерименти терапията с CRMA-1001 успешно потиска активността на вирусната ДНК. Авторите очакват, че новата стратегия за лечение ще позволи постигането на функционално излекуване. Те вече са започнали пилотните клинични проучвания.
Хроничният хепатит В засяга над 250 милиона души. Съвременните лекарства потискат размножаването на вируса, но не го елиминират от организма. Вирусната ДНК се запазва в чернодробните клетки и след прекратяване на лечението може отново да се активира.
Лекарството CRMA-1001 на биотехнологичната компания nChroma използва модифицирания протеин Cas9, който не разрязва ДНК. РНК го насочва към участък от вирусния геном, след което върху ДНК се прикрепват метилни групи. Те деактивират активността на вирусните гени, без да променят последователността на ДНК, пише Nature. Препаратът се доставя в клетките с помощта на липидни наночастици.
В експерименти с човешки чернодробни клетки CRMA-1001 потиска активността на вирусната ДНК. След това препаратът е тестван върху мишки, при които еднократното му прилагане е дало ясно изразен ефект и е въздействало както върху свободната вирусната ДНК, така и върху фрагменти от вирусния геном, вградени в ДНК на чернодробните клетки.
При почти половината от гризачите нивата на вирусната ДНК са станали неопределими след половин година.
Междувременно в експерименти върху маймуни са постигнати засега по-малко значими терапевтични резултати.
Вече са започнали мащабни клинични проучвания на CRMA-1001 в Хонконг и Нова Зеландия. Първият участник получи лекарството интравенозно през януари. В проучването се планира да бъдат тествани няколко дози. Изследователите трябва да установят дали епигенетичното редактиране може безопасно и ефективно да потиска вирусната ДНК при хора с хроничен хепатит В в дългосрочен план. Те планират многогодишни наблюдения върху пациентите.