Експерименталната CAR T-терапия спомогна за облекчаване симптомите на разсеяната склероза при пациенти в пилотно клинично проучване. Основната разлика при новия подход е, че имунните клетки, необходими за лечението, бяха създадени директно в организма. Състоянието на пациентите се подобри в рамките на около шест месеца наблюдение.

Обичайната CAR T терапия изисква събиране на Т клетки от пациента, тяхната модификация в лаборатория и последващо връщане в организма. Новият метод позволява генетичната модификация да се извърши директно в тялото. За целта изследователите са използвали модифициран лентивирус, който пренася генетични инструкции към Т-клетките за създаване на химерен антигенен рецептор, пише Nature. В резултат на това CAR T-клетките разпознават В-клетките, свързани с анормалния имунен отговор, и ги унищожават.

В проучването са участвали 16 пациенти с разсеяна склероза и други автоимунни заболявания. Всички са получили само една интравенозна инжекция от препарата. След това броят на CAR Т-клетките в организма се е увеличил, а броят на свързаните със заболяването В-клетки и нивото на автоантителата са намалели.

При пациентите с разсеяна склероза са се подобрили двигателните и когнитивните функции, а също така е намаляла умората. При доброволците с други автоимунни заболявания са се понижили показателите за увреждане на мускулите, тъканите на главния и гръбначния мозък и очите.

Важно е, че след унищожаването на патологичните В-клетки организмът започва да възстановява тяхната популация. При това новите В-клетки вече не произвеждат предишните автоантитела. Това може да сочи към възможността за дълбока промяна в патологичния имунен отговор. Междувременно все още не е известно доколко траен ще се окаже ефектът.

Основното предимство на метода е, че CAR T-клетките не се произвеждат отделно за всеки пациент. Това опростява процедурата и намалява сложността и цената на клетъчната терапия. В бъдеще учените възнамеряват да проучат ефективността на лечението в дългосрочна перспектива, както и дозировката, която ще позволи да се постигнат по-изразени терапевтични резултати.