Нов подход даде възможност за събиране на необходимото количество стволови клетки само за една визита в болницата при почти всички пациенти със сърповидно-клетъчна анемия. След генетична модификация клетките са използвани за лечение средно след седем седмици, докато при съществуващите технологии целият процес може да отнеме шест месеца и повече.
Как работи лечението и какъв бе основният проблемСърповидно-клетъчната анемия се дължи на мутация в хемоглобина: еритроцитите стават твърди и променят формата си, което може да доведе до болка, анемия, образуване на съсиреци (тромби), инсулти и увреждане на органите.
Генната терапия е насочена към промяна на собствените кръвотворни стволови клетки на пациента:
Извличане и модификация: К клетките се извличат и в лабораторни условия им се дават инструкции отново да произвеждат фетален хемоглобин, като същевременно се потиска генът, свързан със сърповидноклетъчната анемия. Трансплантация: След това модифицираните клетки се връщат обратно в организма на пациента.Основният проблем при досегашните методи се състоеше в събирането на достатъчно количество стволови клетки — одобрените технологии обикновено изискват около пет процедури, които се провеждат с определени интервали от време.
Резултати от новото изследванеНовият метод е дал възможност за събиране на необходимото количество клетки само за една процедура при 10 от 11 участници в проучването.
Значително съкращаване на времето: Средното време от събирането на клетките до трансплантацията е съкратено на седем седмици (вместо досегашните половин година и повече). Безопасност: След терапията участниците са наблюдавани средно в продължение на седем години, като резултатите са потвърдили безопасността на новата стратегия.По думите на съавтора на изследването Дейвид Уилямс, екипът е разработил процеси, които преодоляват основните препятствия пред прилагането на променящата живота генна терапия. В момента изследванията продължават на по-голяма извадка от пациенти.