Нова генна терапия на базата на микроРНК спря развитието на амиотрофичната латерална склероза (АЛС) при мишки след еднократно венозно приложение. Лечението е защитило двигателните неврони, запазило е връзката между нервите и мускулите, подобрило е двигателната и дихателната функция и значително е увеличило продължителността на живота.
Амиотрофичната латерална склероза е тежко невродегенеративно заболяване, при което двигателните неврони постепенно загиват. Заболяването води до мускулна слабост, парализа и дихателна недостатъчност. Повечето пациенти умират в рамките на пет години след появата на първите симптоми. Около 10% от случаите са свързани с генетични причини. За една от най-добре проучените се смята мутацията в гена SOD1, която причинява до 20% от наследствените форми на АЛС.
В търсене на решение изследователи от САЩ са разработили генна терапия, която подтиска производството на мутантния протеин SOD1. За доставянето на терапията е използван аденоасоцииран вирусен вектор (AAV). След еднократно интравенозно приложение изкуствената микроРНК е проникнала в клетките и е намалила нивата на токсичния протеин.
В предклинични експерименти върху модели на мишки лечението е предотвратило загиването на двигателните неврони и е запазило невромускулните връзки. При гризачите са се подобрили дихателната функция и двигателната активност.
Продължителността на живота след лечението е надхвърлила три пъти средната преживяемост при АЛС в този модел.
„Тези терапевтични резултати след една венозна инжекция са безпрецедентни сред методите за генна терапия при този модел на заболяването. Никое друго изследване не е успявало да постигне такова увеличение на продължителността на живота. Това ни позволява да гледаме с оптимизъм към перспективите за прилагане на нашия подход при пациенти“,
заяви авторът на изследването Гуанпинг Гао.