Исторически медицински триумф: За първи път генна терапия унищожи резервоара на вируса на хепатит В в черния дроб на пациенти

Клиничните изследвания показаха елиминиране и инактивиране на cccDNA, резервоара на вируса на хепатит В, при пациентите. Резултатите са първото доказателство, че технологията за редактиране на генома може да се насочи директно към причинителя на хроничната инфекция. Това открива перспективата за пълно преодоляване на хепатита.

Експерименталната генна терапия PBGENE-HBV е разработена от учени в Precision BioSciences. Терапията е насочена към отстраняване на cccDNA и едновременно инактивиране на вирусната ДНК в чернодробните клетки. Според компанията това е първият агент за генно редактиране, който първоначално е създаден специално за премахване на основния източник на репликация на вируса на хепатит В.

Сега учените съобщават за резултати от пилотни клинични изпитвания, при които за първи път са регистрирани доказателства за елиминиране и инактивиране на cccDNA директно в чернодробната тъкан при 100 % от пациентите с хроничен хепатит В.

Сега учените се стремят да идентифицират оптималния режим на лечение, който ще постигне трайно елиминиране на вируса и потенциално ще премахне необходимостта от продължителна употреба на стандартните лекарства. По-нататъшните проучвания трябва да потвърдят ефикасността и безопасността при по-голяма извадка от пациенти.

Хроничният хепатит B остава една от водещите причини за развитие на цироза и рак на черния дроб в глобален мащаб, отнемайки живота на стотици хиляди хора всяка година. Успехът на Excision BioTherapeutics отваря вратата за преминаване към втората фаза на клиничните проучвания, където ефикасността на EBT-104 ще бъде тествана върху много по-голяма група от доброволци