Медицински пробив: Учени за първи път в историята модифицираха CAR-T клетки директно в тялото на примати

Изследователи за първи път показаха, че генетично модифицирани CAR Т-клетки могат да бъдат създадени в тялото на примати с една интравенозна инжекция. Новата технология ще премахне необходимостта от многоетапна схема за подготовка на леченията и ще направи терапията по-достъпна от икономическа гледна точка.

При стандартната CAR T терапия се вземат собствените Т-клетки на пациента, генетично се модифицират в лабораторни условия, за да разпознаят мишената, и след това се връщат обратно в организма. Това е ефективен, но сложен, скъп и отнемащ време метод на лечение. Учените от фармацевтичната компания Azalea Therapeutics решават да се откажат от тази многоетапна схема и вместо да извличат клетките, ги препрограмират директно в организма, съобщава сайтът Business Insider.

За целта екипът е използвал двукомпонентна система за доставка. Първият вектор представлява частици, насочени към Т-клетките, които доставят временния комплекс CRISPR-Cas9. Вторият компонент носи гена CAR. След като бъде доставен в организма, системата интегрира CAR в строго определен регион на генома на Т-клетките – локус TRAC. Това прецизно интегриране потенциално намалява рисковете от нежелани мутации и позволява на клетките да функционират по-предсказуемо.

При предклинични експерименти върху макак резус лечението показа отлични резултати при всички животни: без предварителна химиотерапия е постигнато 90% изчерпване на В-клетките в кръвта, лимфните възли и костния мозък, а броят на модифицираните Т-клетки в кръвта достига над 40% до 11-ия ден.

Учените отбелязват високата безопасност и липсата на сериозни странични ефекти, включително невротоксичност. Ако технологията се окаже ефективна в клиничните тестове, тя би могла да направи CAR T терапията много по-евтина, по-бърза и по-достъпна.